La FDA propone un marco para acelerar aprobaciones de terapias genéticas para enfermedades raras

Por Ahmed Aboulenein

WASHINGTON, 23 feb (Reuters) - La Administración de Alimentos ‌y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) propuso el lunes un nuevo marco para acelerar las aprobaciones de tratamientos ​personalizados para enfermedades genéticas raras y potencialmente mortales, lo que permite a los fabricantes de medicamentos basarse en estudios pequeños y bien controlados cuando no es posible realizar ensayos tradicionales.

El plan tiene como objetivo ​actualizar los estándares de aprobación de los medicamentos genéticos individualizados, creando una vía para las terapias dirigidas a grupos de pacientes demasiado ​pequeños para los ensayos tradicionales.

Esto podría proporcionar a los ⁠pacientes un acceso más temprano a tratamientos que, de otro modo, se verían paralizados debido ‌a la limitada cantidad de datos que se pueden recopilar, con un control de la seguridad a través de requisitos posteriores a la aprobación.

La propuesta ofrece a ​los fabricantes de medicamentos normas más ‌claras para el desarrollo de medicamentos basados en la edición del genoma ⁠y el ARN, al tiempo que les exige que justifiquen por qué no son viables los ensayos aleatorios, recopilen pruebas del mundo real después de la aprobación y realicen estudios confirmatorios para acelerar la ⁠autorización.

La agencia advirtió que ‌podría retirar los productos si esos estudios fracasan o no se completan.

El borrador ⁠de la guía, esbozado por primera vez en noviembre, permitiría a las empresas solicitar la autorización basándose ‌en los primeros indicios de eficacia y en la justificación biológica de la terapia, ⁠en lugar de en ensayos aleatorios a gran escala.

El mismo abarca las ⁠terapias de edición del ‌genoma y basadas en el ARN, y podría extenderse a otros productos específicos.

Las empresas farmacéuticas seguirían teniendo ​que recopilar pruebas del mundo real tras la aprobación ‌para confirmar la eficacia y supervisar la seguridad, y también deben garantizar la protección de los pacientes, incluido el consentimiento informado ​y la supervisión por parte de comités de revisión.

La agencia instó a la recopilación temprana de datos de referencia y de historia natural. Para los tratamientos dirigidos a múltiples mutaciones dentro ⁠del mismo gen, recomendó estudios observacionales y diseños de "protocolo maestro" para permitir el intercambio de pruebas entre productos relacionados.

"Prevemos que vamos a recibir una avalancha de solicitudes para tratamientos de enfermedades raras", dijo a periodistas un alto funcionario de la FDA.

Las normas de fabricación se mantendrán sin cambios, aunque las empresas pueden aprovechar la experiencia previa y los métodos validados para avanzar más rápidamente.

(Reporte de Ahmed Aboulenein; editado ​en español por Lucila Sigal)